Terapia génica: qué es, tipos y debates

No cabe duda de que, actualmente, la ciencia avanza a pasos agigantados gracias a las innovaciones tecnológicas de las últimas décadas. La medicina no es ajena a esto, por lo que experimenta una constante evolución para brindar más y mejores opciones de tratamiento para diversas enfermedades. La terapia génica es, precisamente, una de estas opciones que, aunque aún se encuentra en investigación, ya ha demostrado ser prometedora para combatir enfermedades genéticas y hereditarias. En lo que sigue, se aborda toda la información relevante sobre esta terapia.

¿Qué es la terapia génica? 

La terapia génica –denominada también terapia genética– es un tratamiento pionero que recurre a la modificación del genoma humano con el objetivo de prevenir o tratar enfermedades genéticas y hereditarias, cuyos orígenes se encuentran en mutaciones o alteraciones del ADN. A través de la adición de genes –que pueden ser nuevos o una copia no defectuosa– para combatir una afección. 

Se utilizan también, en la actualidad, técnicas más avanzadas para lograr la edición genética y corregir, de esta manera, defectos en el ADN sin tener que introducir nuevos genes. Con técnicas como CRISPR-Cas9, se busca reparar, activar o desactivar el gen que causa la enfermedad o afección. Estas aplicaciones de la edición genética, en consecuencia, pueden ayudar a aminorar o eliminar los efectos negativos de un gen inoperante o defectuoso. 

Aunque es un tratamiento que aún se encuentra en investigación, se aplican –desde hace algunos años– terapias génicas para algunas enfermedades o trastornos adquiridos, como la hemofilia o la leucemia, respectivamente. 

¿Cómo funciona la terapia génica? 

Se ha mencionado que la terapia génica funciona a través de la adición, eliminación o alteración de material genético. Para llevar a cabo estos procedimientos, se utilizan vectores que tienen la capacidad de trasladas información genética a las células de un individuo.  

Estos vectores son virus adenosociados que han sido modificados para que, en lugar de causar daño, sean responsables de transportar los genes necesarios en el tratamiento. Precisamente, al infectar a las células, transfieren la información necesaria para que las células puedan producir correctamente las proteínas que el cuerpo necesita. 

Inyectadas directamente en la zona afectada o a través de vía intravenosa, el vector viral debe administrarse al paciente considerando la enfermedad o afección para que se busca el tratamiento. Aunque se trata de una terapia que puede ser beneficiosa por los cambios que ofrece a nivel genético, también puede causar algunos efectos adversos. 

¿Qué tan segura es la terapia génica? 

Todas las terapias y tratamientos son rigurosamente probados antes de aplicarse en personas, por ejemplo, en ensayos clínicos. Ocurre lo mismo con la terapia génica, la cual, como se vio, es un tipo de terapia que procura cambiar el material genético de las células del paciente. Es así como, entre sus ventajas, permite ofrecer tratamiento a enfermedades que se consideraban incurables. 

No obstante, también posee desventajas, sobre todo en torno a la seguridad del tratamiento a largo plazo. Esto se debe a que la terapia génica recurre al vector viral, el cual podría desencadenar una respuesta inmunitaria no deseada. Asimismo, podría provocar otro tipo de enfermedades, como el cáncer. A pesar de esto, como se señaló, hay muchos tratamientos aprobados en algunas agencias nacionales tras la demostración de su efectividad.  

Tipos de terapia génica 

Los tipos de terapia génica son:

• Terapia génica somática. Este tipo de terapia génica se utiliza para la introducción de genes sanos, ya sea en células o tejidos afectados. Con esto, se pueden corregir los errores genéticos que causan la enfermedad o afección. 

• Terapias génicas ex vivo e in vivo. La terapia génica ex vivo consiste en extraer células afectada para ser corregidas con genes sanos en el laboratorio. Una vez hecho el procedimiento, las células de reintroducen en el cuerpo. Por su parte, la terapia in vivo prepara el ADN en el laboratorio para luego ser administrado al paciente. 

• Terapia génica germinal. En este tipo de terapia, se introducen genes sanos en las células germinales o reproductivas, es decir, en los espermatozoides y los óvulos. El objetivo de este tipo de terapia es eliminar las enfermedades genéticas hereditarias. 

Ética en la terapia génica 

No cabe duda de que la terapia génica ofrece un sinfín de posibilidades para mejorar la calidad de vida de los seres humanos. Sin embargo, plantea un conjunto de cuestionamientos éticos, sobre todo en lo que respecta a la utilización de sus procedimientos en la terapia génica germinal. El potencial que tiene esta terapia para alterar el genoma humano plantea preguntas con respecto a los derechos humanos y la posibilidad de realizar “diseños” en laboratorio.  

Sumado a esto, también se plantean cuestiones en torno a la accesibilidad de las terapias derivadas de las investigaciones, así como la valoración que puedan tener algunas características humanas, como la apariencia física o la inteligencia. Es más, es conocido que algunas instituciones que regulan este tipo de terapias prohíben la financiación pública de proyectos en los que están involucradas las células germinales humanas.

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